
Razionale Scientifico
Le CAR-T (acronimo dall’inglese “Chimeric Antigen Receptor T-cell therapies” ovvero “Terapie a base di cellule T esprimenti un Recettore Chimerico per antigene”) sono terapie innovative che utilizzano alcune cellule immunitarie del paziente (linfociti T), geneticamente modificate per riconoscere e combattere alcuni tipi di malattie onco-ematologiche.
La terapia di trasferimento delle cellule T prende anche il nome di terapia cellulare adottiva, immunoterapia adottiva o terapia cellulare immunitaria e, nel caso delle CAR-T, non prevede l’utilizzo delle classiche molecole di sintesi chimica, bensì di geni, cellule e tessuti geneticamente modificati e poi somministrati al paziente.
Le CAR-T agiscono direttamente sul sistema immunitario del paziente per aiutarlo a riconoscere e distruggere le cellule tumorali; infatti, la modificazione genetica effettuata in laboratorio sui linfociti T permette di far esprimere a queste cellule una specifica molecola (recettore) che le renderà in grado, una volta espanse e reinfuse nel paziente, di riconoscere bersagli (antigeni) presenti sulle cellule tumorali ed eliminarle.
Ad oggi, le CAR-T si sono rivelate efficaci per alcuni tumori del sangue – come i Linfomi non-Hodgkin e le Leucemie linfoblastiche – nei pazienti che non rispondono più alle terapie convenzionali, ma in futuro potrebbero essere utilizzate anche per altri tipi di tumori del sangue, ed in prospettiva per i tumori solidi.
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